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確定了阻止黃斑變性致盲的潛在方法

在發現兩種主要形式的致盲眼病之間存在出乎意料的聯系後,研究人員已經成功治療了小鼠的年齡相關性黃斑變性(AMD),致盲眼病是60歲以上老年人視力喪失的主要原因。

弗吉尼亞大學醫學院和UVA工程學院的研究員Brad Gelfand博士警告說,他的團隊遠不能在AMD患者中使用該方法,但他對它的潛力感到興奮。他說:“這似乎並不是解決問題的最終答案,但是,這無疑是前進的一大步。”

“平等興奮與懷疑”

新發現以令人驚訝的方式將黃斑變性的“幹”和“濕”形式聯系起來。Gelfand主要致力于更常見且目前無法治療的幹燥形式。但是在發現了幹燥的AMD之後,他繼續確定該發現也適用于潮濕的AMD。“幾乎是偶然的機會-我們當時想,'我們爲什麽不繼續前進並尋找潮濕的地方?'當我們第一次看到結果時,我感到非常驚訝,”他說。“起初,這既是興奮又是難以置信。”

UVA的高級視覺科學中心的Gelfand發現,缺少一種特定的酶可以驅動兩種形式的AMD。他和他的團隊確定,這種稱爲Dicer的酶會隨著年齡的增長而丟失,這種丟失會導致視網膜血管過度生長以及其他損害。

這個發現太出乎他的意料了,他想確認一下。他說:“我們對僅一個系統並不真正滿意。”“實際上,我們有一個源自日本完全不同的實驗室的不同模型,並且找到了完全相同的東西。然後,我們回到一些舊模型中,擺脫了Dicer,找到了完全相同的東西。 ”

阻止黃斑變性的酶

Gelfand通過采用一種已經用于治療人類其他眼部疾病的基因療法,能夠在小鼠中恢複這種酶。他的工作表明,一種相似的方法可以治療兩種形式的AMD,但是還需要做更多的測試才能確定潛在治療的安全性和有效性。如果成功的話,它將是治療與幹齡相關的黃斑變性的第一種方法,並且可以顯著改善濕性AMD的治療方法。

“就目前情況而言,[濕性] AMD患者必須頻繁地對眼睛進行注射,這可能很痛苦並且存在一定風險。他們必須每月或每隔一個月去看一次眼科醫生。其中很多人們不會開車。所以這是一個沉重的負擔,”他說。“像我們建議的那樣使用基因療法的想法是,一種療法將持續很長時間。這是一種持續療法。因此,我們可以改善他們的視力,減少他們必須去看醫生的次數。”

如果一切順利,開發一種基于Dicer的治療方法可能會花費數年。不過就目前而言,Gelfand的發現爲人們對兩種形式的AMD之間關系知之甚少提供了重要的啓示。他說:“這無疑鞏固了幹濕AMD共享許多機制的想法。”“今天的研究人員仍在努力解決這一問題-爲什麽一個人可能濕AMD而一個人幹燥。有時候,同一個人的一只眼睛濕了,而另一只眼睛卻幹了。有時同一只眼睛兩者都有。這增加了另一重要證據,證明這兩個過程的潛在機制確實緊密相連。

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